陈功团队：修复大脑，造福人类(7)

另外，对于治疗亨廷顿舞蹈症这类由基因突变导致的中枢退行性疾病，吴政也在尝试将胶质细胞转变成神经元的同时纠正致病基因。“这也是我们未来发展的方向，因为许多罕见病都与基因突变相关，如果能借助研究亨廷顿舞蹈症把这个问题搞明白，将对治疗一些因基因突变导致的遗传性神经退行性疾病具有重要的指导意义。”

雷文亮
新事物的产生总会伴随着很多质疑，大脑原位神经再生技术也不例外。为了消除大家的质疑，追求“眼见为实”，雷文亮教授领导的研究小组通过小鼠皮层双光子活体成像，实时追踪胶质细胞转分化及新生神经元与既有神经网络建立突触联系的动态过程。“证实大脑原位神经再生技术有效性的最好方法之一就是将细胞转分化的中间状态乃至动态全过程通过可视化的方式呈现出来。目前我们已经完成了对胶质细胞由其典型胶质形态转变为神经元形态这一过程的实时追踪和记录工作，接下来我们会综合运用结构和功能影像学的方法，继续实时追踪新生神经元与其周围的神经环路建立突触联系的全过程。因为，功能性神经环路的重构是大脑功能修复的关键前提条件之一。”
建立灵长类重大脑疾病模型，并以此为平台检验评估基于原位神经再生技术的基因疗法的安全性和有效性是雷文亮负责的另一项极富挑战性的工作。“如果做自发性或转基因老年痴呆症猴模型，可能等到获得足够数量的模型猴那天，大部分研究人员都已经退休了。”雷文亮说，“大家这样说虽是开玩笑，但也足见建立灵长类大脑疾病模型的周期相当漫长。”借助病毒载体构建灵长类脑疾病模型，直接把疾病相关的突变蛋白表达在猴子的大脑里，这是雷文亮解决实验周期过长问题的一个办法。“这样做比构建转基因模型快很多。它虽然也有缺陷，比如全脑的突变蛋白表达不如转基因模型，但毕竟不需要等上5到10年的时间，而是几个月到1年就可以开展我们后续的基于原位神经再生技术的基因疗法的检验评估工作。”雷文亮说。