2020年基因疗法成果涌现AI助力生物科技发展

世界顶尖科学家协会（WLA）2月6日发布了一份近3万字的2020《WLA年度发布》科学报告，涵括了包括疫苗、基因编辑、冷冻电镜、AI预测蛋白三维结构以及室温超导等24个科学热点。

基因疗法最受关注
2020年，受到新冠疫情的影响，全球在生物科技方面的进展被给予空前关注。与新冠直接有关的是mRNA疫苗（信使核糖核酸疫苗）的研发成功。科学家们表示：“mRNA技术可精准调控，设计出针对新冠病毒保护的疫苗，并能广泛应用于其他医疗领域，象征着一个全新医疗时代的来临，突显了基础生物医学研究对医学突破的重大意义。”
2013年诺贝尔生理学或医学奖得主兰迪·谢克曼（Randy Schekman ）表示：“疫苗研发的成功，与新冠大流行释放的世界各地生物医学科学力量投入疫苗的研究设计密切相关。”他认为，未来这种技术手段有望取得更大的突破。
不过科学家们也强调mRNA疫苗对冷链的需求可能会阻碍其推广。1997年加拿大盖尔德纳国际奖获奖科学家理查德海因斯（Richard Hynes）认为，不需要复杂冷链的单剂疫苗，在对抗新冠大流行将更为重要。
目前Moderna的新冠疫苗的保存要求储存温度为零下20摄氏度；辉瑞和拜恩泰科（BioNTech）的候选新冠疫苗的储存温度为零下70摄氏度。
投行SVB Leerink在给投资者的建议中写道：“这些存储条件将使传统的药房很难管理疫苗。尽管这些条件可以在一些医院和实验室中得到满足，但仍然只能覆盖一部分人群。疫苗的运输和存储将成为其是否具有竞争力的重要因素。”
过去一年中，新型的基因编辑技术成功治愈了小鼠的遗传性血液病，这是该技术首次应用于活体动物。《自然通讯》（Nature Communications）报道了这项研究结果，通过针对造血干细胞中的缺陷基因来治疗血液的遗传性疾病，如β地中海贫血和镰状细胞病。