2020年基因疗法成果涌现AI助力生物科技发展(2)

对此，顶尖科学家协会点评称：“CRISPR基因编辑技术为治愈不治之症提供了有效解决方案，其发展空间广阔，并将促使相关新技术大量涌现。但在关注技术价值的同时，它的公平性、可控性和伦理性也应特别注意。”
近年来，基因疗法广受资本追捧，相关初创公司估值飙升。德国研究人员上个月在《自然通讯》杂志上发表论文，称使用基因疗法设计的细胞因子能使脊髓损伤后瘫痪的小鼠能够再次行走。科学家通过向大脑注射人类设计的蛋白，重新建立了迄今为止在哺乳动物中无法修复的神经连接。
但要开发出让更多人受益的基因疗法，仍然有很长的路要走。一位中国神经科学临床医生对第一财经记者表示：“小鼠较强的自我恢复特性可能对未来潜在的治疗性药物在人类中的应用产生巨大的影响，期待这一疗法尽早在临床当中得到验证。”
去年，科学家们还在人类基因序列的研究方面取得突破，首次“从头到尾”（从端粒到端粒）确认了人类X染色体的完整序列，其中不存在任何缺口，它的精确度达到了前所未有的水平。“这一成果也标志着创造出精确到碱基的完整人类染色体已经成为现实，基因组学研究或许将迈入新的时代。”顶尖科学家协会的专家们表示。
在人类基因的“拼图”中，DNA重复序列在基因组中非常普遍，一直是巨大的挑战。大多测序技术只能制造出长度很小的“短片段读取”，重复序列就会导致许多看起来几乎完全相同的短片段出现。
不过，也有研究人员对于这项研究成果“不存在任何缺口”的说法提出质疑。基因测序公司思勤医疗创始人兼首席执行官茅矛对第一财经记者表示：“人类基因组的图谱并没有真正意义上完成，还有一些缺口需要弥补，这项工作的重要性似乎还有待评判。“
AI助力生物科技发展
AI在生物科技领域正在发挥越来越重要的作用。过去一年中，科学家借助AI的力量，提高了蛋白质三维结构预测的精准度。由谷歌投资的英国AI研究实验室DeepMind在蛋白折叠预测方面取得重要突破。去年12月，DeepMind发布消息称，其人工智能系统“AlphaFold”人工智能系统参加了由结构预测关键评估组织（CASP）的一项如何计算蛋白质分子3D结构的竞赛，并且预测准确性达到前所未有的水平。DeepMind表示，这将“为解决人类50年来的巨大挑战铺平道路”。
”AI对蛋白质折叠的极近准确预测，是2020年生物医学领域最重要的科学进展之一，它对结构生物学意义重大，并有望进一步扩展到蛋白质精准结构预测的层面，对生物学发展产生深远影响。“顶尖科学家协会评论称。